Hauser: Anwendung von Evolocumab bei pädiatrischen Patienten mit heFH
30 September 2020
Die 24-wöchige Studie HAUSER1 hat das lipidsenkende Potenzial von Evolocumab erstmals bei pädiatrischen Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (heFH) im Alter von 10 bis 17 Jahren untersucht.
Studienart: randomisierte doppelblinde Placebo-kontrollierte Phase 3 Studie
Methode:
-
Einschlusskriterium:
- heFH Diagnose (via genetischer Analyse oder Diagnosekriterien z.B.: Dutch Lipid Clinical Network etc.)
- Alter 10-17 Jahre
- LDL-C mind. 130 mg/dl, Triglyzeride max 400 mg/dl
- stabile Statintherapie über mind. 4 Wochen
- Randomisierung 2:1 zu Evolocumab 420 mg monatlich vs. Placebo monatlich
- prim. Endpunkt: Prozentuelle Änderung des LDL-C Wertes von Baseline zu Woche 24
Ergebnisse:
- n=157
- Baseline: Alter (MW) 13,7 Jahre; 56% weiblich, 11% hatten mind. 2 kardiovaskuläre Risikofaktoren, 79% nahmen hochintensive oder mäßig intensive Statine, 13% zusätzliche Ezetimib; LDL-C (MW) 184 mg/dl
- Bei 66% der Patienten wurden die Diagnose mittels genetischer Testung bestätigt.
- Prozentuelle LDL-C Änderung von Baseline zu Woche 24 (MW): Evolocumab -44,5%; Placebo -6,2% (Differenz -38,3%, P>0,001)
- Absolute LDL-C Änderung von Baseline zu Woche 24 (MW): Evolocumab -77,5 mg/dl; Placebo -9,0 mg/dl (Differenz -68,6 mg/dl, P>0,001)
- Anteil an Patienten mit einer LDL-C Reduktion von ≥50% in Woche 22 (Woche 24): Evolocumab 62% (45%), Placebo 0% (2%)
- LDL-C Spiegel <130 mg/dl in Woche 22 (Woche 24): Evolocumab 79% (74%); Placebo 14% (23%)
- Die Verträglichkeit sowie die pubertäre Entwicklung, Wachstumsparameter, Laborwerte (inkl. Steroide, Vitamine A, D, E und K, Glukose) waren in beiden Armen vergleichbar.
Schlussfolgerung:
Evolocumab reduziert bei guter Verträglichkeit wirksam den LDL-C Spiegel bei pädiatrischen Patienten mit heFH.
Link
zum Video der Datenpräsentation beim ESC 2020
- Santos RD et al. Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. New England Journal of Medicine 2020 [Epub ahead of print].
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